Türk araştırmacılar, nadir görülen genetik bozuklukları incelemek ve gelecekteki tedavi yöntemlerini test etmek amacıyla ülkenin ilk laboratuvar ortamında büyütülen “mini beynini” (beyin organoidi) geliştiriyor. Acıbadem Üniversitesi, Altınbaş Üniversitesi ve HERDEM Derneği’nin ortaklaşa başlattığı bu proje, nadir görülen TBL1XR1 genetik bozukluğunu daha iyi anlamayı hedefliyor.
Harvard ile Dev İş Birliği
Harvard Üniversitesi iş birliğiyle yürütülecek projede geliştirilecek organoidin, sadece TBL1XR1’i incelemekle kalmayıp epilepsi ve otizm gibi nörolojik durumlar için de yeni araştırma kapıları açması bekleniyor. Acıbadem Üniversitesi Nadir Hastalıklar ve Yetim İlaçlar Uygulama ve Araştırma Merkezi Müdürü Prof. Dr. Yasemin Alanay, gelecek 10 yıl içinde her genin mekanizmasının anlaşılacağını ve hücresel düzeydeki düzeltmelerin laboratuvarda yapılacağını belirtti.
Hayvan Deneyleri Tarih Oluyor
Projenin en önemli hedeflerinden biri hayvan deneylerini ortadan kaldırmak. Bilim insanları, insan beyninin genetik ve işlevsel özelliklerini taşıyan mikroskobik bir beyin yapısı modelleyecek. Prof. Dr. Alanay, genetik tedavilerin hastalardan önce doğrudan bu organoid üzerinde uygulanacağını belirterek, “Böylece hayvan deneylerine geçmeden yeni ilaçları test edebileceğiz. Hayvanlara zarar vermek istemiyoruz” ifadelerini kullandı.
Erdem’in Hikayesi Umut Oldu
Proje, HERDEM Derneği Başkanı Dr. Ayşegül Altınbaş’ın oğlu Erdem’e teşhis konulması ve ailelerin farkındalık için bir araya gelmesiyle başladı. Ailenin Harvard ziyaretinde alınan doku örnekleri sayesinde kök hücreler geliştirildi ve Türk araştırmacılar çalışmaları bu aşamadan devralarak ilerletecek. Türkiye’de yaklaşık 4 ila 6 milyon kişinin nadir hastalıklardan etkilendiği tahmin ediliyor.
